Organchip-Technologie könnte Entwicklungskosten von bis 700 Mio. US Dollar pro Medikament einsparen

11. März 2021

Die Studie beschreibt, wie die konsequente Anwendung der vielversprechenden Organ-auf-dem-Chip (OoC) Technologie die Kosten in der Medikamentenentwicklung um 10–26% reduzieren kann. Dies entsprächen bis zu 700 Millionen US Dollar pro Medikament. Die Autoren argumentieren, dass die OoCs bessere Vorhersagen als die üblichen Methoden zum Testen von Medikamentenkandidaten wie Tierversuche und einfache 2D-Zellmodelle machen. Laut der Studie würde die Anwendung von OoCs zu genaueren Resultaten in der präklinischen Phase der Medikamentenentwicklung führen, was die Kosten direkt und signifikant senken, die Erfolgsquote erhöhen und die Entwicklungszeiten verkürzen wird.

Pharmaunternehmen rechtfertigen die hohen Arzneimittelpreise häufig mit den Kosten für die pharmazeutische Forschung und Entwicklung (R&D), die ca. 660 Mio. – 2,76 Milliarden US Dollar pro Medikament betragen. Die Hauptkostentreiber sind die Erfolgsraten, die Entwicklungszeit und die direkten Projektkosten. Diese Kostentreiber unterscheiden sich erheblich zwischen den R&D-Phasen. Die präklinische Phase, an deren Ende die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamentenkandidaten an Tieren getestet wird, kostet viel weniger als die drauf folgenden klinischen Phasen I-III mit menschlichen Probanden und Patienten. Etwa 60–75% aller Projekte, die in den billigen nicht-menschlichen präklinischen Phasen erfolgreich sind, scheitern in der teuren Phase II und 20–30% in Phase III. Zu etwa 50% ist dies auf eine unzureichende Wirksamkeit des Medikaments und zu 15–25% auf Sicherheitsbedenken zurückzuführen. Das Versagen in der klinischen Phase wird daher als Haupttreiber der R&D-Kosten angesehen und ein Hauptgrund dafür ist die mangelhafte Vorhersagekraft von tierexperimentellen Studien und einfachen In-vitro-Modelle für die menschliche Physiologie.

Die Autoren der Studie befragten 15 Experten aus den Bereichen der OoC-Technologie und Forschung und Entwicklung, um abzuschätzen, wie sich die Anwendung von OoCs auf die R&D-Kosten in den nächsten 5 Jahren auswirken würde. Dabei wurden gefragt, welche R&D-Phasen am meisten von den OoCs beeinflusst werden können und wie sich die drei Hauptkostentreiber – Erfolgsrate, Entwicklungszeit und Projektkosten - verändern würden.

10-26% niedrigere Medikamentenentwicklungskosten

Die Experten schätzten, dass die Anwendung von OoCs die R&D-Kosten um 10–26 % in 5 Jahren reduzieren würde, was zwischen 66 – 169 bis 276 - 706 Millionen US Dollar pro Medikament bedeuten würde. Die meisten Einsparungen wären in der präklinischen Phase möglich, bei der die Experten 73% niedrigere Projektkosten, 80% höhere Erfolgsquoten und 40% niedrigere Entwicklungszeiten erwarten, die aus dem Einsatz der OoCs resultieren würden.

Die Experten schätzen, dass dank der besseren Vorhersagekraft der OoCs schnelle und bessere Entscheidungen bei der Auswahl der Medikamentenkandidaten für die teuren klinischen Studien getroffen werden können. Die meisten Vorteile werden bei der Testung der Wirksamkeit gesehen.

Regulatorische Anerkennung dringend erforderlich

Damit OoCs grundsätzliche Verbesserungen im R&D-Prozess und bei den Kosten der Medikamentenentwicklung erzielen können, müssen diese Modelle sowohl biologisch als auch technisch weiterentwickelt werden, um die menschliche Physiologie besser nachzuahmen und leicht automatisierte Analysen zu ermöglichen. Ein sehr wichtiger Aspekt ist die regulatorische Anerkennung der OoCs als zugelassene Testsysteme in der präklinischen Phase.

Fazit

Mittels breiter Anwendung von OoC statt Tierversuchen könnten die Kosten in der Medikamentenentwicklung um 10 – 26% reduziert werden, was bis zu 706 Millionen US Dollar weniger pro Medikament entspricht. Die Kostenersparnis wäre vor allem auf die stark erhöhte Vorhersagekraft der OoCs gegenüber Tierversuchen zurückzuführen, wodurch es weniger Ausfälle in den klinischen Phasen gäbe.

Dr. Dilyana Filipova

Originalartikel

Nora Franzen, Wim H. van Harten, Valesca P. Retèl, Peter Loskill, Janny van den Eijnden-van Raaij, Maarten I Jzerman: Impact of organ-on-a-chip technology on pharmaceutical R&D costs. Drug Discovery Today 2019; 24: 1720-1724